人生长激素（hGH）是垂体前叶生产和储存的内分泌激素，hGH可通过生长介素来促进关节软骨的形成和骨骺软骨的生长，是人生长不可缺少的，还受下丘脑分泌的其它激素的调节。如果hGH缺乏可造成身体生长障碍，导致身材矮小。hGH的分泌是脉冲方式分泌至循环，当处于分泌低谷时，血液中难以检测到。饥饿、运动和睡眠时分泌增加。人体胎儿垂体在第三个月末开始分泌hGH，胎儿血清hGH水平明显升高，但足月新生儿的血清hGH水平较低，随后在儿童阶段其分泌水平增加，而青春期则达到高峰，30岁以上的成年人hGH的分泌水平逐渐下降。正常人的纵向生长需要hGH，hGH缺乏的儿童则身材矮小。
1958年Raben首次报道垂体性矮小症患者注射人垂体提取物后，组织生长明显改善。不过当时hGH的唯一来源是进行尸检人腺垂体，能供临床应用的数量极有限，约50个腺垂体才够提取1名患者治疗1年所需要的hGH剂量。另外由于提纯技术的问题，其中还可能污染了其它垂体激素。随着科学技术的发展，现在已可以用基因工程重组技术生产人生长激素了。用这种方法生产的hGH和人体内的hGH结构完全一样，纯度高且副作用很少。由于药源丰富，不但使垂体性GHD患儿得到了治疗，还可以治疗其他原因引起的矮小症。
使用生长激素治疗矮小，目标在于让孩子能够赶上生长、保持正常生长速率、赢得青春期快速增长时机、最终可以达到成人身高。长期的临床实践证明，生长激素是安全有效的治疗药物，而且开始治疗的时间越早，治疗的效果越好。
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