生长激素是美国食品药品监督管理局(FDA)和中国食品药品监督管理局(CFDA)批准治疗矮小儿童的唯一有效的药品。1985年基因重组人生长激素(rhGH)问世发展至今,人工合成的基因重组人生长激素与人脑垂体产生的生长激素的化学结构完全一样,生理、药理作用也保持一致,可明显促进矮小孩子的身高增长。
目前美国FDA批准的基因重组人生长激素(rhGH)适应症有:
FDA批准的适应症
1985 儿童生长激素缺乏症(GHD)
1993 慢性肾功能不全肾移植前
1996 HIV感染相关性衰竭综合征
1996 Turner综合征身材矮小
1997 成人GHD 替代治疗
2000 Prader-Willi综合征
2001 小于胎龄儿(SGA)
2003 特发性矮身材(ISS)
2003 短肠综合征
2006 SHOX基因缺少但不伴GHD患儿
我国儿童矮小发病率约为3%;4~15岁生长发育迟缓的矮小患儿达700万名;但每年真正接受合理治疗的患儿不足3万名。65%的家长在孩子身高偏矮时,会首先考虑使用增高保健品,甚至盲目进补,耽误了孩子生长的最佳时机,而追悔莫及。
由于垂体前叶合成和分泌生长激素(GH)部分或完全缺乏,或由于GH结构异常、受体缺陷等所致的生长发育碍性疾病。一般占矮小儿童的20%-30%左右。患儿出生时身高体重正常,数周后出现生长发育迟缓,2-3岁后逐渐明显,其外观明显小于实际年龄,但身体各部位比例尚匀称,智力发育正常。
生长激素是促进人体长高的主要物质,如果生长激素分泌不足,就会造成孩子长不高,那么此时就需要补充外源生长激素。如果一旦发现孩子身材矮小,建议尽早带孩子到医院做相关检查,早发现、早诊断、早治疗。
性早熟(CPP)为什么要使用生长激素治疗呢?
性早熟是儿科内分泌系统常见的发育异常,是指女童在8岁前,男童在9岁前呈现第二性征发育的异常性疾病。性早熟的孩子临床表现是性征发育提前,由于提前进入青春期和身高突增阶段,一段时间内身高可能会明显高于同龄人。但是由于青春期会促进性激素大量分泌,导致骨龄快速成熟而丧失生长空间,性早熟的孩子一般会因为青春期启动太早而失去2年左右的长高时间,终身高一般会比正常儿童偏矮10厘米左右,出现小时候“鹤立鸡群”、长大了“鸡立鹤群”的现象。
性早熟的治疗目的是以改善患儿的成年身高为核心的。国外有文献报道,性早熟患儿治疗年龄越大,单用促性腺激素释放激素类似物(GnRHa)可以有效降低性激素水平,但同时也使体内正常分泌的生长激素水平下降。所以要配合生长激素联合治疗,以达到理想终身高,生长激素治疗可在不影响骨龄的情况下促进生长发育,进而改善终身高,当然还应注意防止早熟和早初潮带来的心里问题。
不缺乏生长激素为什么也需要治疗呢?
并非只有生长激素缺乏才可以用生长激素治疗,比如医学上的特发性矮小( ISS) ,它是指目前尚无法明确病因的匀称性身材矮小。在所有矮小儿童中,特发性矮小儿童的比例为60%~70%左右。生长激素激发试验结果是正常的。家族性矮小和青春发育延迟均可隶属ISS范畴。美国FDA先后批准了Turner 综合征、Prader-Willi 综合征、慢性肾功能不全和小于胎龄儿( SGA) 、SHOX基因缺乏、等非生长激素缺乏的矮小相关适应症。
有的孩子会做生长激素激发试验来看孩子是否缺乏生长激素,但激发试验只能反应生长激素分泌峰值(即分泌的最高值)是否正常,并不能反应生长激素的分泌总量和生长激素的活性是否正常,更不代表生长激素-胰岛素生长因子轴(GH-IGF)都正常。特发性矮小病人中,可能有部分患者属于生长激素分泌紊乱或敏感性不足,或是生长激素转化为IGF存在某种缺陷,或是受体敏感性不足以及胰岛素样生长因子结合蛋白(IGFBP-3)运转或释放IGF存在某种缺陷等。对于这些原因,使用生长激素治疗,可以在一定程度上纠正其中的缺陷,从而起到有效提高终身高作用。
总之,经过正规检查,确定生长激素不缺乏,但孩子如果身材矮小,经医院检查明确诊断为特发性矮小、特纳综合征、性早熟等。根据《中华儿科杂志》矮身材诊治指南,也是可在有适应症的条件下使用生长激素治疗,使其身高达到正常的。
当然除了遗传因素和疾病因素外,生活中营养、运动、睡眠、心理以及环境因素也是影响长高的重要原因。并且在治疗的过程中这几项也要注意配合。达到我们的理想身高。










